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艾曲泊帕治疗儿童再生障碍性贫血的研究进展: 2024年; 艾曲泊帕可以调节免疫,恢复正常造血,具有铁螯合作用。艾曲泊帕联合免疫抑制剂在儿童再生障碍性贫血的治疗上被广泛应用,其疗效受多种因素影响,包括年龄、疾病的严重程度、血细胞计数、残余正常造血及用药时间等,且随访中未发现明显毒性反应及克隆演化。本文主要阐述了艾曲泊帕在治疗儿童再生障碍性贫血中的作用机制、疗效影响因素以及不良反应,为儿童再生障碍性贫血的治疗提供参考。; 高婧宸温贤浩; 关键词：再生障碍性贫血儿童

单倍体造血干细胞联合脐血双移植治疗儿童再生障碍性贫血的临床观察: 2024年; 目的:探索单倍体造血干细胞移植联合脐血输注治疗儿童再生障碍性贫血的疗效及安全性。方法:纳入河南中医药大学人民医院2021年1月1日至2023年9月15日接受脐血联合单倍体造血干细胞移植治疗的9例再生障碍性贫血患儿,中位年龄为11(2-13)岁,中位随访18(7.5-21)个月,回顾性分析其临床资料,对植入情况、GVHD发生率、感染等并发症及生存进行分析。结果:9例患儿全部成功植入。中性粒细胞和血小板植入中位时间分别为11.11±1.27 d、12.44±3.36 d。1例发生Ⅰ度急性消化道移植物抗宿主病,治疗后好转,后期该例患者发生浅表性胃炎及慢性消化道移植物抗宿主病,目前临床随访中。无一例患儿发生Ⅱ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病。出血性膀胱炎3例,CMV感染5例,细菌及真菌感染5例,经对症治疗后好转。9例患儿移植后1个月内均表现为完全供者嵌合,随访两年,9名患儿全部生存,未出现复发或发生Ⅱ-Ⅳ度移植物抗宿主病,无移植相关死亡患儿。结论:单倍体造血干细胞移植联合脐血输注治疗儿童再生障碍性贫血时GVHD发生率低,程度轻,疗效显著,可以作为无HLA全相合配型患儿的一种治疗方案。; 刘焕君陈兴华张文邦郭树霞; 关键词：再生障碍性贫血脐血

利妥昔单抗为基础治疗儿童再生障碍性贫血单倍体移植后EB病毒相关淋巴细胞增殖性疾病的前瞻性单中心临床研究: 2024年; EB病毒(EBV)相关移植后淋巴细胞增殖性疾病(PTLD)是造血干细胞移植后最严重并发症之一。本研究纳入31例再生障碍性贫血(AA)行单倍体移植后发生PTLD的病例,归纳其临床特点,并按照利妥昔单抗治疗1次后是否能下降1个log分为利妥昔单抗单药治疗组或联合治疗组。AA患儿移植后PTLD发生率为10.16%,年龄>10岁者PTLD发生率明显升高(χ^(2)=11.336,P=0.010)。31例患者中临床诊断27例,病理确诊4例。利妥昔单抗单药治疗组15例,联合治疗组15例。最终27例患儿治愈。3例患儿死亡,2年总生存率为(89.7±5.6)%。标准预处理方案、EBV复阳是影响PTLD预后的危险因素。两种治疗方案对预后影响差异无统计学意义。; 张枫胡冠华锁盼徐郑丽柏露王慧芳黄山雅美许兰平常英军张晓辉黄晓军程翼飞; 关键词：利妥昔单抗单药治疗总生存率

儿童再生障碍性贫血造血干细胞移植相关并发症被引量：1: 2023年; 再生障碍性贫血(AA)是一种骨髓造血衰竭性疾病,主要表现为骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血/出血/感染征候群。异基因造血干细胞移植是治疗重型AA的重要手段。移植相关并发症的发生及管理仍是临床一巨大挑战,其预防和治疗可直接影响移植的效果、患儿长期的生存及生活质量。文章对AA患儿造血干细胞移植过程中常见移植并发症的诊断、预防及治疗进展予以阐述,以期提高患儿移植成功率及生存率。; 徐佳伟金润铭; 关键词：再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植并发症儿童

免疫抑制剂联合脐血移植治疗儿童再生障碍性贫血的护理要点被引量：1: 2022年; 目的总结免疫抑制剂联合脐血移植治疗儿童再生障碍性贫血的护理要点。方法将78例在本院确诊儿童SAA并接受免疫抑制剂联合脐血移植治疗的患儿依据护理方式的差异分为对照组(常规护理)和观察组(循证护理指导)各39例。比较两组治疗有效率、各症状恢复情况及满意度评价。结果两组治疗有效率无差异(P>0.05)。观察组血象恢复正常时间、外周血淋巴细胞亚群恢复正常时间、住院时间短于对照组(P<0.05)。观察组患儿家长对保健措施的满意度高于对照组(P<0.05)。结论在免疫抑制剂联合脐血移植治疗儿童再生障碍性贫血期间实施循证护理效果可观,缩短患儿症状恢复时间,提高其家长满意度。; 范玉玲张超琅; 关键词：免疫抑制剂脐血移植儿童再生障碍性贫血护理

儿童再生障碍性贫血被误诊为免疫性血小板减少症主要原因分析被引量：1: 2022年; 目的归纳曾被误诊为免疫性血小板减少症(ITP)的50例儿童再生障碍性贫血(再障)的主要原因和鉴别诊断经验,以供临床参考。方法参照儿童再障和ITP诊断标准,回顾性分析2007年1月至2020年12月上海市同济医院儿科收治的外院误诊病例的病初资料和本院复诊检测结果,归纳误诊原因和鉴别诊断要点。结果在同期收治的165例儿童再障中,共有50例(30.3%)曾被误诊为ITP。分析归纳主要误诊原因为:1.临床表现不符合"典型ITP",未按照国际指南标准行必要的骨髓检查以明确诊断,共22/50例。2.骨髓检测结果解读有误。在28例初诊行骨髓涂片检查者中,6例(21%)骨髓显示典型再障骨髓象,但仍被诊断为ITP。3.骨髓涂片结果不典型者,未行骨髓活检以助诊断(15/28例,54%)。4.初诊时符合ITP诊断标准,但经糖皮质激素等治疗无效后,未行必要复查以核实诊断(7/28例,25%)。结论临床应严格参照执行相关疾病诊断标准,以避免经验性错误。诊断ITP需要慎重,尤其是临床表现不典型,或一线药物无效者,必须进行骨髓检查(必要时行骨髓活检),并按诊断标准正确解读检测结果,以避免临床误诊或漏诊。; 熊婷婷唐晋清谢晓恬; 关键词：免疫性血小板减少症再生障碍性贫血儿童误诊

儿童再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植术后免疫重建的临床研究: 2022年; 目的:探讨再生障碍性贫血(AA)患儿异基因造血干细胞移植术(allo-HSCT)后免疫重建规律及与急性移植物抗宿主病(aGVHD)关系。方法:回顾性分析2017年12月至2019年12月在郑州大学第一附属医院儿童医院血液干细胞移植中心行allo-HSCT 34例AA患儿移植后第1、3、6、12个月时的淋巴细胞亚群比例,并以15例健康儿童为参照。同时对比无aGVHD组及有aGVHD组的淋巴细胞亚群比例有无差别。结果:CD3^(+)细胞、CD8+细胞比例在造血干细胞移植术后第1、3、6、12个月均高于健康对照组,差异有统计学意义(P<0.05),呈逐渐下降趋势。CD4^(+)细胞比例、CD4^(+)/CD8^(+)在移植后第1、3、6、12个月均低于于健康对照组,差异有统计学意义(P<0.05),呈逐渐上升趋势。B细胞比例在移植后第1、3、6个月均低于健康对照组,差异有统计学意义(P<0.05),呈逐渐上升趋势,在第12个月与健康对照组相比无统计学差异(P>0.05)。NK细胞比例在移植后第1个月高于健康对照组,差异有统计学意义(P<0.05),其后与健康对照组相比无统计学差异(P>0.05)。无aGVHD组与有aGVHD组相比,CD3^(+)细胞、CD8^(+)细胞比例在第1、3个月较低,NK细胞比例较高,差异有统计学意义(P<0.05)。CD4^(+)细胞比例、CD4^(+)/CD8^(+)、B细胞比例两组间在第1、3个月无统计学差异(P>0.05)。结论:再生障碍性贫血患儿造血干细胞移植术后早期免疫重建以CD3+细胞、CD8^(+)细胞及NK细胞为主,较高的CD8^(+)细胞及较低NK细胞比例患儿易出现aGVHD。; 游红亮汤苗苗李欢欢刘玉峰王叨; 关键词：免疫重建再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植儿童

儿童再生障碍性贫血的病因及流行病学研究进展被引量：10: 2021年; 儿童再生障碍性贫血(简称再障)是由多种原因引起的骨髓造血功能减低或衰竭,导致全血细胞减少的综合征,临床上常表现为较严重的贫血、出血和感染,重型和极重型再障患儿常因严重感染或颅内出血引起死亡。再障的发病机制复杂,涉及造血微环境异常、造血干细胞/祖细胞缺陷和免疫功能障碍。; 韩雪(综述)乔晓红; 关键词：全血细胞减少骨髓造血功能免疫功能障碍重型再障造血微环境儿童再生障碍性贫血

免疫抑制疗法在儿童再生障碍性贫血中的应用效果分析: 2021年; 研究在儿童再生障碍性贫血(AA)中的治疗中,采用免疫抑制疗法(IST)的疗效。选取2015年1月—2019年1月收治的104例AA患儿作为研究对象,根据病情的严重程度分成重型AA患儿以及慢性AA患儿,分别为SAA组(n=54例)和CAA组(n=50例)。分析疗效。104例AA患儿中,基本治愈26.92%,有效84.81%;ATG+CsA组和CsA组相比,Treg占CD4+细胞百分比比较,P>0.05;Th17占CD4+细胞百分比以及Treg/Th17比较,P<0.05;SAA组和CAA组中,ATG+CsA治疗有效率均高于CsA治疗,P<0.05;在采用激素治疗中,采用HDMP治疗的患儿,其过敏反应以及血清病的发生率低于CDMP治疗的患儿,P<0.05。在儿童AA的治疗中,采用ATG+CsA治疗,是一种安全有效的治疗方法,而Treg/Th17在预测SAA患儿预后方面起着一定的作用。; 吴庆张兴红; 关键词：免疫抑制疗法儿童再生障碍性贫血

中药联合健康指导对儿童再生障碍性贫血的临床研究: 2021年; 探究中药联合健康指导在儿童再生障碍性贫血的临床价值和意义。方法:选取对象:2018.06~2019.08年间患有再生障碍性贫血的54例儿童,用双奇偶分组表法将其分为:研究组与参照组,每组27例,两者分别采用中药治疗、中药联合健康指导治疗,对两组的治疗效果有效率、疾病知识的了解程度、并发症发生率、心理状态评分进行比较分析。结果:参照组的治疗有效率、疾病知识的了解度、心理状态评分均低于研究组,研究组的并发症发生率明显低于参照组(P<0.05)。结论:中药联合健康指导在儿童再生障碍性贫血临床上效果甚好,有效提高儿童对疾病的认知,积极采取措施减少并发症。; 杨燕燕张会云高茉丽穆福荣韩小兵; 关键词：儿童再生障碍性贫血中药

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