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去甲基化药物治疗骨髓增生异常综合征的临床疗效研究: 2024年; 目的分析去甲基化药物(HMAs)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床效果及安全性。方法回顾性分析33例初诊MDS患者的临床资料,其中使用地西他滨治疗18例,阿扎胞苷治疗15例,观察患者的临床特征、疗效和不良反应发生情况。结果33例患者中男性22例,女性11例;年龄38~82岁,中位年龄69岁。根据预后积分系统分为较低危组7例和较高危组26例。所有患者经3个疗程治疗后,总有效率(ORR)为54.5%(18/33),其中2例完全缓解(CR),2例骨髓完全缓解(mCR),5例部分缓解(PR),9例血液学改善(HI),6例疾病稳定(SD),9例疾病进展(PD)。治疗期间发生3~4级血液学不良反应26例,感染15例,恶心呕吐3例,无3~4级出血和肝功能损伤。结论去甲基化药物治疗初诊MDS患者的ORR高,药物不良反应发生率低,安全、有效,尤其在老年MDS患者中获益更多。; 卜声镝陆翔李虹颖李善善; 关键词：去甲基化药物骨髓增生异常综合征疗效

去甲基化药物联合CAG方案对老年白血病或难治复发性白血病疗效分析: 2024年; 目的分析去甲基化药物与CAG方案治疗对于老年白血病患者以及复发性、难治白血病的治疗疗效。方法选取2015年1月—2021年1月本院收治的白血病患者80例展开研究,依据对患者治疗方法之间的差异分为对照组(40例)和观察组(40例),分别采取常规治疗、去甲基化药物联合CAG方案,比较在不同干预措施应用下的治疗效果、不良反应发生率、VEGF水平、bHGF水平、6个月存活率、生活质量。结果分析两组患者的治疗效果,观察组高于对照组(P<0.05)。不良反应发生情况:观察组低于对照组(P<0.05)。治疗前,两组VEGF、bHGF水平对比差异无统计学意义(P>0.05);治疗后,观察组患者的VEGF以及bHGF水平均优于对照组(P<0.05)。生活质量对比:观察组评分更高(P<0.05)。6个月存活率:观察组患者存活率更长(P<0.05)。结论在白血病患者护理期间,通过予以去甲基化药物联合CAG方案,在改善临床症状的同时有助于降低不良反应发生率,且6个月存活率明显提升,患者生活质量随之升高,很大程度上提高了治疗水平,在临床中值得应用和推广。; 赵彩源张如仙张冰歌; 关键词：去甲基化药物 CAG方案

维奈克拉联合去甲基化药物治疗髓系肉瘤5例临床疗效及安全性分析: 2024年; 目的:探讨维奈克拉联合去甲基化药物治疗髓系肉瘤的有效性及安全性。方法:纳入5例髓系肉瘤患者,其中初诊患者2例,复发难治患者2例,造血干细胞移植后1例。3例给予维奈克拉联合地西他滨,2例给予维奈克拉联合阿扎胞苷,分析临床疗效及安全性。结果:5例患者治疗后病灶超声影像学消失,4例伴有骨髓侵犯均获得完全缓解,不良反应主要为骨髓抑制。截至随访终止日期,4例患者存活,1例患者后因本病复发死亡。结论:维奈克拉联合去甲基化药物治疗髓系肉瘤可取得较好的临床疗效,且无明显不良反应。; 宋宝全宗李红孔金玉孔欣张剑陈君仇惠英; 关键词：髓系肉瘤去甲基化药物造血干细胞移植

去甲基化药物联合维奈克拉在急性髓系白血病造血干细胞移植中的应用进展: 2024年; 移植后复发是导致急性白血病异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)失败的主要原因,复发患者的挽救性治疗效果有限,预后往往很差,很少有患者能够长期存活。去甲基化药物(hypomethylating agents, HMAs)联合维奈克拉(Venetoclax, VEN)的治疗已经成为指南推荐的对于≥60岁尤其是不适合强化疗的初治急性髓系白血病(acute myeloid leukemia, AML)患者的新标准治疗方案。但关于allo-HSCT过程中HMAs+VEN的联合治疗,目前临床应用较少。本文就二者联合应用于桥接allo-HSCT、移植后复发预防及挽救治疗中的作用作一综述,以阐明其治疗AML移植患者的整体疗效,进一步指导其在allo-HSCT中的临床应用。; 高云飞赵欣王勇刘晓亮; 关键词：去甲基化药物急性髓系白血病异基因造血干细胞移植

真实世界维奈克拉联合去甲基化药物治疗较高危骨髓增生异常综合征疗效及安全性分析: 2024年; 目的探讨维奈克拉(VEN)联合去甲基化药物(HMA)治疗较高危[修订后国际预后评分系统(IPSS-R)评分>3.5分]的骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效及安全性。方法纳入2021年3月至2022年12月于中国医学科学院血液病医院连续收治的共计45例应用VEN联合HMA方案治疗的较高危MDS患者,回顾性收集并分析临床资料,主要包括性别、年龄、MDS亚型、IPSS-R评分、治疗方案及疗效等,采用Kaplan-Meier法和Cox回归模型进行生存预后的单因素及多因素分析。结果①共计45例MDS患者,其中91%患者为IPSS-R评分高危或极高危患者。按照国际工作组(IWG)2023版修订评价标准:总缓解率(ORR)为62.2%(28/45),完全缓解(CR)率为33.3%(15/45)。25例初治患者ORR为68%(17/25),CR率为32%(8/25)。20例非初治MDS患者ORR为55%(11/20),CR率为35%(7/20)。患者达最佳疗效中位周期数为1(1~4)个。②中位随访时间189 d,中位总生存(OS)期为499(95%CI 287~711)d,患者死亡多因本病进展。VEN应答者中位OS期明显长于无应答者(499 d对228 d,P<0.001)。③多因素分析显示IPSS-R评分、对治疗反应为影响OS的独立预后因素;存在SETBP1基因突变可能延长患者住院时间(51.5 d对27 d,P=0.017)。结论VEN联合HMA治疗较高危MDS患者存在临床获益,但需警惕治疗过程中发生严重血细胞减低等不良反应。; 高清妍李冰曲士强潘丽娟焦蒙赵金影徐泽锋肖志坚秦铁军; 关键词：去甲基化药物骨髓增生异常综合征

去甲基化药物在急性髓细胞白血病中的应用: 2024年; 急性髓细胞白血病(acute myeloid leukemia,AML)是一类起源于造血干细胞的恶性克隆性血液系统疾病,以造血干细胞的分化受阻和异常增殖为主要特征,是成人白血病中最常见的类型。2020年一项关于全球负担的研究进一步阐述了AML在全球范围内的疾病负担,揭示了其对人口健康的广泛影响。AML的治疗历经多年发展,不断涌现出新的治疗策略和药物。AML包括异常DNA甲基化模式,进而导致整体低甲基化和局部高甲基化,这两者均促进了AML的发病。因此在其治疗策略不断演进中引入了去甲基化药物,去甲基化药物通过改变肿瘤细胞的基因表达模式,促进肿瘤细胞的分化凋亡,已成为AML治疗的重要组成部分,标志着治疗方法向着更为精准的方向发展。; 金洁凌清; 关键词：急性髓细胞白血病去甲基化药物

去甲基化药物治疗中高危骨髓增生异常综合征的效果观察: 2024年; 目的观察去甲基化药物(HMAs)治疗中高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的临床效果。方法回顾性选取58例中高危MDS患者作为研究对象,研究组25例患者采用阿扎胞苷或地西他滨行去甲基化治疗,对照组33例患者接受常规对症支持治疗,观察并比较2组患者的临床疗效、血常规指标水平、生存质量、不良反应发生情况等。结果治疗后,研究组完全缓解率、客观缓解率、疾病控制率均高于对照组,疾病进展率低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);研究组1年生存率为92.00%,高于对照组的75.76%,但差异无统计学意义(P>0.05)。治疗后,2组血红蛋白、白细胞、血小板水平均高于治疗前,且研究组高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。研究组不良反应总发生率低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。治疗后,研究组患者生存质量(躯体功能、认知功能、情绪功能、角色功能、社会功能)评分高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。结论HMAs治疗对中高危MDS患者的临床疗效优于常规对症支持治疗,不仅能改善患者的生存质量,而且安全性良好。; 颜宗海吴燕明丁刚李承君孙光宇; 关键词：去甲基化药物骨髓增生异常综合征阿扎胞苷地西他滨

去甲基化药物在慢性粒单核细胞白血病中的临床疗效观察: 2024年; 目的:观察去甲基化药物在慢性粒单核细胞白血病(CMML)中的临床疗效及安全性。方法:回顾性分析2014年2月至2021年6月在河北医科大学第二医院确诊为CMML并应用去甲基化药物治疗的患者的临床资料、疗效指标、生存期及安全性。结果:共有25例CMML患者接受去甲基化药物治疗,18例以地西他滨为基础治疗,7例以阿扎胞苷为基础治疗。其中20例获得应答,7例获得完全缓解(CR),CR患者均以地西他滨为基础治疗,5例CR发生于治疗的前4个疗程。中位随访16.4(9.4-20.5)个月后,4例CR患者进展为急性髓系白血病。25例CMML患者的中位总生存期为17.4个月(95%CI:12.437-22.363)。按照MDAPS、CPSS、CPSS-mol、MMM预后积分系统分别对患者进行危险度分层,仅发现MDAPS预后积分系统不同危险度分层与生存期之间的差异有统计学意义。CMML患者应用去甲基化药物的常见不良反应包括感染、胃肠道反应、血液学毒性、皮肤过敏和肝功能损伤。所有患者给予相应的治疗后,症状均得到改善。结论:去甲基化药物对CMML患者治疗有效,且安全性良好。CR多发生于治疗的前4个疗程,对于无应答的患者,可应用去甲基化药物联合小剂量化疗。去甲基化药物可以延缓病情但并不能阻止CMML的疾病进展。; 李笑王艳郭玉洁牛志云马莉周旭泉张敬宇; 关键词：慢性粒单核细胞白血病去甲基化药物安全性

去甲基化药物对骨髓增生异常综合征伴骨髓纤维化患者的疗效分析: 2024年; 目的:探究去甲基化药物(hypomethylating agent,HMA)在骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)伴或不伴骨髓纤维化(MF)患者治疗中的临床效果。方法:收集山西白求恩医院2017年1月—2023年9月收治的147例MDS患者,其中MF 0级患者50例,MF 1~3级患者97例。根据骨髓纤维化的严重程度将接受HMA单药治疗的患者分为2组,非纤维化组(MF 0级)27例,纤维化期组(MF 1~3级)59例;根据是否接受HMA单药治疗将MF 1~3级患者分为2组,支持治疗组30例,HMA单药治疗组59例。分别比较2组患者的年龄、性别、血液学指标(白细胞计数、中性粒细胞计数、血红蛋白、血小板计数)、骨髓原始细胞比例、根据IPSS-R与IPSS-M的危险分层、WHO 2016分型、基因突变(TP53、ASXL1、U2AF1、DNMT3A、SF3B1、TET2、JAK2、RUNX1)以及治疗疗效。结果:非纤维化组与纤维化期组年龄、白细胞计数、中性粒细胞计数、血红蛋白、骨髓原始细胞比例、根据IPSS-R与IPSS-M的危险分层以及基因突变比较,差异无统计学意义(P>0.05),性别、血小板计数、中位总生存期(overall survival,OS)与中位无进展生存期(progression-free survival,PFS),差异有统计学意义(P<0.05),对其中74例患者进行了疗效分析,差异无统计学意义(P>0.05);支持治疗组与HMA单药治疗组的年龄、性别、白细胞计数、中性粒细胞计数、血红蛋白以及中位OS、中位PFS比较,差异无统计学意义(P均>0.05),血小板计数、骨髓原始细胞比例、根据IPSS-R及IPSS-M的危险分层、WHO 2016分型、基因突变(ASXL1、TET2)差异有统计学意义(P<0.05)。结论:MDS中骨髓纤维化与预后不良有关。接受HMA单药治疗并不能改善MDS伴骨髓纤维化患者的预后,并且接受HMA单药治疗并不能延长MDS伴骨髓纤维化患者的OS和PFS。; 祝坤张婕贡蓉; 关键词：去甲基化药物骨髓增生异常综合征骨髓纤维化

去甲基化药物联合小剂量阿糖胞苷治疗难治复发急性髓系白血病的效果: 2024年; 目的探讨去甲基化药物联合小剂量阿糖胞苷治疗难治复发急性髓系白血病(AML)的效果及安全性。方法按随机数字表法将2017年10月至2022年10月濮阳市安阳地区医院收治的85例难治复发AML患者分为对照组(42例)和观察组(43例)。对照组接受标准CAG方案(阿克拉霉、注射用阿糖胞苷、重组人粒细胞集落刺激因子)治疗;观察组接受阿扎胞苷/地西他滨联合小剂量阿糖胞苷。比较两组患者临床疗效、预后生存、治疗前后血液学指标变化[白细胞计数(WBC)、血小板计数(PLT)、血红蛋白(HGB)]、不良反应情况。结果观察组总缓解率(72.09%)高于对照组(45.24%)(P<0.05)。观察组患者的6个月生存率高于对照组(P<0.05)。治疗后两组患者WBC、PLT、HGB水平较治疗前升高(P<0.05);治疗后观察组WBC、PLT、HGB水平高于对照组(P<0.05)。观察组与对照组不良反应无统计学差异(P>0.05)。结论去甲基化药物联合小剂量阿糖胞苷治疗难治复发AML患者的临床效果确切,可延长患者的生存时间,改善血液学指标,且安全性好,有临床应用价值。; 陈杰甫武永强唐广; 关键词：去甲基化药物阿糖胞苷急性髓系白血病

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