搜索到27382篇“ 新药研究与开发“的相关文章
- 新药研究与开发
- 2020年
- 利昔普仑治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症SUNFISH试验达到主终点基因泰克公司的利昔普仑(risdiplam)治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症(SMA)的关键SUNFISH试验达到主终点。该临床试验分2部分,是双盲、安慰剂对照研究,入选2~25岁2型或3型SMA患者。第1部分(n=51)确定有效剂量,第2部分(n=180)为治疗12月后用运动功能测定32量表得分评价粗细运动功能。SMA是严重的遗传性、进展性神经肌肉疾病,是由运动神经元存活基因(SMN)突变引起,使SMN蛋白缺少,控制运动的脊髓神经细胞丧失,可引起肌萎缩。约1.1万名婴儿中会有1人发病。该药是SMA的运动神经元SMN-2剪接修饰剂,可促使生成更多的功能性SMN表达,持续增加中枢和外周组织的SMN蛋白水平。
- 关键词：神经肌肉疾病脊髓性肌萎缩症安慰剂对照运动神经元
- 新药研究与开发
- 2019年
- voxelotor治疗镰状红细胞病Ⅲ期临床试验显示疗效显著全球血液治疗药公司宣布voxelotor治疗>12岁镰状红细胞病(SCD)274名患者的24周Ⅲ期临床HOPE试验结果,显示口服该药1500 mg疗效显著,血红蛋白水平增加>10 g/L,基线时为86 g/L,24周治疗后为98 g/L,贫血和溶血发生率降低。镰状红细胞病是血红蛋白β链遗传性突变引起的血液遗传性疾病。
- 黄世杰
- 关键词：血红蛋白水平遗传性疾病血液治疗新药研究与开发
- 新药研究与开发
- 2019年
- abrocitinib治疗特应性皮炎第第2次Ⅲ期临床试验获阳性头条结果辉瑞公司宣布JAK1抑制剂阿布西替尼(abrocitinib)治疗>12岁中重度特应性皮炎第2次Ⅲ期临床试验的安全性和疗效的阳性头条结果。Ⅲ期临床JADE MONO-2试验是随机、双盲、安慰剂对照、平行组的研究,评价该药单用(100和200 mg/d)治疗中重度特应性皮炎12周的疗效和安全性。共主终点是研究者全局评估(IGA)得分是0、清洁或几乎清洁。湿疹面积及严重程度指数评分至少>75%的改变。次终点是特应性皮炎瘙痒及症状评估(PSAAD)瘙痒严重度明显降低。
- 关键词：特应性皮炎安慰剂对照症状评估JAK1严重度
- 新药研究与开发
- 2019年
- 人源化IL-6受体单克隆抗体satralizumab治疗视神经脊髓炎Ⅲ期临床试验关键资料公布Genentech公司公布了其人源化IL-6受体单克隆抗体沙曲珠单抗(satralizumab)治疗视神经脊髓炎(NMOSD)Ⅲ期临床SAkuraStar试验的关键资料。该试验为单药皮下注射与安慰剂组比较研究。结果显示血清水通道蛋白4自身抗体阳性的NMOSD患者复发的危险明显减少,且意向用药治疗者占多数。其安全性与安慰剂组相同。该病是罕见的致残性中枢神经系统自身免疫性疾病。由水通道蛋白4自身抗体靶向星形胶质细胞,引起视神经、脊髓、脑等炎症。大多数视神经脊髓炎患者的水通道蛋白4自身抗体呈阳性。美国FDA已给予该药罕见病药和突破性治疗的资格认可。
- 黄世杰
- 关键词：视神经脊髓炎安慰剂水通道蛋白4致残性星形胶质细胞
- 新药研究与开发
- 2018年
- 可吞服智能药物改善患者治疗结局Proteus Digital Health公司宣布癌症患者首次使用其可吞服智能药物支持治疗方案以改善疗效。此次的卡培他滨(capecitabine)可吞服智能芯药丸用于治疗3和4期结直肠癌患者。且化疗可提供与患者更直接的联系,该药丸里包含一个可吸收的传感器。
- 黄世杰
- 关键词：妥布霉素耳毒性镰状细胞病上尿路上皮癌常染色体显性多囊肾病
- 新药研究与开发
- 2018年
- 口服催产素受体拮抗剂诺拉西班用于体外受精患者提高体外受精怀孕率Ⅲ期临床试验资料提交美国生殖医学学会年会ObsEva SA公司宣布用于体外受精(IVF)患者的口服催产素受体拮抗剂诺拉西班(nolasiban,OBE001)提高体外受精怀孕率的Ⅲ期临床IMPLANT试验资料提交美国生殖医学学会年会。
- 黄世杰
- 关键词：安慰剂滤泡性淋巴瘤
- 新药研究与开发
- 2013年
- FDA批准新型降糖药物钠葡萄糖共转运体-2抑制剂canagliflozen新类型降糖药物canagliflozen（Invokana）是钠葡萄糖共转运体-2（SGLT2）抑制剂，近端肾小管中SGLT2被抑制后，使排泄到尿中的葡萄糖增加，从而减少血中葡萄糖水平。特别适合作为饮食和运动的辅助手段，改善成人2型糖尿病的血糖控制。FDA批准是根据单用或与其他降糖药伍用的研究结果。
- 关键词：FDA批准葡萄糖水新药降糖药物血糖控制近端肾小管
- 新药研究与开发
- 2013年
- FDA批准治疗癫痫发作的托吡酯缓释制剂FDA批准Supernus公司的托吡酯缓释胶囊用于10岁以上的癫痫部分发作或全身强直阵挛性癫痫发作的单药治疗，6岁以上的癫痫部分发作、
- 赵文丽
- 关键词：FDA批准新药单药治疗缓释胶囊缓释制剂
- 新药研究与开发
- 本书除了较为系统地介绍新药研发思路及特点外，主要系统介绍新药研发过程中的实务：如何根据不同新药的特点和我国食品药品监督管理局组织编写的各种新药研究的“技术指导原则”进行新药研发的方案设计、实验研究、资料整理、撰写与申报。...
- 王曙主编
- 关键词：新药
- 新药研究与开发
- 2012年
- FDA批准Tbo-非格司亭用于缩短非骨髓恶性肿瘤患者的重症中性粒细胞减少症持续时间2012年8月29日,FDA批准Sicor生物技术公司的Tbo-非格司亭（Tbo-粒细胞集落刺激因子,Tbo-filgrastim）以缩短癌症患者化疗出现严重中性粒细胞减少症的持续时间。
- 关键词：中性粒细胞减少症粒细胞集落刺激因子FDA批准新药恶性肿瘤患者持续时间
相关作者
- 李岩
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- 供职机构：广东岭南职业技术学院
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- 张华
- 作品数：75被引量：237H指数：9
- 供职机构：石河子大学
- 研究主题：药剂学 鞣花酸 实验教学 药学专业 刺山柑
- 陈飞虎
- 作品数：330被引量：1,509H指数：19
- 供职机构：安徽医科大学药学院
- 研究主题：鬼针草 4-氨基-2-三氟甲基苯基维甲酸酯 鬼针草总黄酮 佐剂性关节炎大鼠 酸敏感离子通道
- 周海均
- 作品数：3被引量：1H指数：1
- 供职机构：中国药品生物制品检定所
- 研究主题：新药研究与开发 新药研究 DNA疫苗 基因治疗 基因工程药物
- 李俊
- 作品数：1,326被引量：7,341H指数：35
- 供职机构：四川省农业科学院
- 研究主题：小麦 佐剂性关节炎 佐剂性关节炎大鼠 橙皮素 肝纤维化
