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使用ACE-tRNA经由遗传重分配拯救终止密码子的方法
本发明涉及使用ACE‑tRNA经由遗传重分配拯救终止密码子的方法。具体而言,本发明提供了修饰的转移RNA(tRNA)及其使用方法,所述修饰的转移RNA包含T臂、D臂、反密码子臂和受体臂,其中所述T臂包含与延伸因子1α蛋白...
C.阿赫恩J.D.吕克
用于治疗提前终止密码子介导的病症的方法和组合物
本发明一般涉及包含第一、第二和/或第三修饰tRNA的表达载体和药物组合物,以及表达载体和药物组合物用于在哺乳动物细胞中表达由含有提前终止密码子的基因编码的功能性基因产物和/或治疗由提前终止密码子介导的病症(例如Drave...
P·M·埃蒙S·麦克法兰
用于治疗提前终止密码子介导的病症的方法和组合物
本发明一般涉及修饰的tRNA和修饰的tRNA在哺乳动物细胞中表达由含有提前终止密码子的基因编码的功能性基因产物和/或治疗由提前终止密码子介导的疾病例如Dravet综合征的用途。
P.M.埃蒙S.马克法兰Y-H.陈
大肠杆菌tRNA与终止密码子重设计及其应用研究
合成生物学是生命科学界的重大突破,促进了基因元件的挖掘及基因线路的重设计。tRNA作为生命中心法则中翻译过程的重要参与元件,其种类、丰度都会对蛋白质的正常合成产生巨大影响。近年来受到微生物tRNA的结构功能以及合成修饰过...
廖丹妮
关键词:合成生物学TRNA终止密码子
抑制性tRNA通读提前终止密码子疾病中的截短蛋白
本发明涉及利用构建抑制性tRNA延长致病基因无义突变体的截短蛋白,使哺乳动物细胞中产生全长有功能的蛋白,从而恢复突变体的正常结构和功能。发明中涉及无义突变的体系包括单基因遗传病的致病基因和肿瘤细胞内的肿瘤抑制基因。本发明...
夏青王天畅杨琦
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通过ACE-tRNA遗传重新分配拯救终止密码子的方法
本发明提供用于治疗与提前终止密码子(PTC)有关的疾病和病症的组合物和方法,包含施用包含或编码反密码子编辑的(ACE)tRNA(ACE‑tRNA)的核酸分子。具体而言,所述方法包含向受试者施用至少一种对UGA、UAA或U...
阿尔弗雷多·佩拉莱斯·普查尔特约翰·吕克克里斯托弗·A·阿埃伦戴维·B·韦纳
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使用ACE-tRNA经由遗传重分配拯救终止密码子的方法
在某些实施方案中,本发明提供了修饰的转移RNA(tRNA)及其使用方法,所述修饰的转移RNA包含T臂、D臂、反密码子臂和受体臂,其中所述T臂包含与延伸因子1α蛋白质相互作用的核苷酸。在某些实施方案中,本发明提供了修饰的转...
C.阿赫恩J.D.吕克
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利用优化的基因密码子扩展系统通读提前终止密码子疾病中的截短蛋白
本发明涉及利用基因密码扩展的非天然氨基酸系统,高效率通读单基因遗传病中致病基因的无义突变位点,恢复突变体蛋白的正常结构和功能。通过改造古甲烷球菌的tRNA(tRNAPyl),得到全新的高通读效率的UAA和UGA编码的非天...
夏青杨琦
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精确大片段基因删除结合终止密码子插入的基因敲除法
本发明属于基因工程的基因编辑技术领域,更具体地涉及一种高效的基因敲除法,即精确大片段基因删除结合终止密码子插入的基因敲除法。本发明旨在解决目前基因精确敲除中长片段敲除的难度大、周期长的问题。首先确定5’sgRNA靶位点位...
赵培康雅虹罗莹
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用于刺激提前终止密码子的通读的方法和化合物
本发明提供用于治疗和/或预防与过早终止突变相关的疾病和病状的组合物和方法。本文公开的方法包含给予受试者治疗有效剂量的本文所述的化合物的步骤,其诱导提前终止密码子的通读。本发明方法还可包含用酶替代疗法治疗所述受试者,其中针...
史蒂文·罗大卫·M·贝德韦尔文卡特什沃·穆缇雅姆杜明金姆·M·基林
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相关作者

杨大海
作品数:95被引量:45H指数:4
供职机构:云南省烟草农业科学研究院
研究主题:烟草 克隆 烟草植株 基因突变体 基因
夏青
作品数:60被引量:133H指数:7
供职机构:北京大学
研究主题:非天然氨基酸 TRNA 基因密码 终止密码子 局灶性
逄涛
作品数:197被引量:554H指数:13
供职机构:云南省烟草农业科学研究院
研究主题:烟草 烟叶 烤烟 烟草植株 基因突变体
白戈
作品数:112被引量:54H指数:5
供职机构:云南省烟草农业科学研究院
研究主题:烟草 克隆 烟草植株 基因突变体 基因
李勇
作品数:172被引量:208H指数:9
供职机构:云南省烟草农业科学研究院
研究主题:烟草 烟叶 烟草植株 基因 基因突变体