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罕见病药物研发趋势: 2024年; 2024年3月Nature子刊、影响因子为120.1分的国际权威杂志Nature Reviews Drug Discovery发表了北京协和医院张抒扬教授团队和清华大学陈晓媛教授团队合作的对罕见病药物在全球和中国研发趋势分析的研究结果[1]。该研究团队针对药物研发阶段分布、治疗领域分布、药物类型占比、产学研合作驱动等方面,对比分析了全球和中国在罕见病药物研发领域的异同,以及中国罕见病药物研发的薄弱点、增长点及驱动力。; 陈锐张抒扬; 关键词：罕见病药物研发

罕见病药物临床试验的伦理审查要点: 2024年; 近10年来,随着促进罕见病药物研发的政策落地,罕见病药物临床试验数量增加,给伦理审查带来新的挑战。罕见病药物临床试验涉及弱势人群,患者数量少、居住分散、相对集中于部分疾病领域,试验以早期为主,往往需要采用小样本、单臂设计,并且更多采用细胞、基因治疗等新技术手段。伦理审查除了满足常见病临床试验的一般要求外,还应当在风险获益评估、研究设计、知情同意、组织实施等方面根据罕见病的特殊性给予特殊的关注,切实促进罕见病新药研发和保护受试者的权益。本文通过分析罕见病药物临床试验的特点,提出伦理审查委员会在审查时需要特别关注的审查要点,旨在提高罕见病相关药物临床试验的伦理审查水平。; 白桦; 关键词：罕见病孤儿药伦理审查

中国医药企业罕见病药物创新动力现状研究: 罕见病是对一类发病率低、患病人数少的疾病的统称,大部分罕见病目前没有有效的治疗方法。罕见病虽然单个病种患病率低,但是罕见病病种繁多,加之我国人口基数大,罕见病在我国有庞大的患者人群和巨大的未满足临床需求。我国在“十四五”...; 俞颖慧; 关键词：罕见病药物创新动力影响因素

我国罕见病药物基本医保待遇现状、问题及优化对策: 2024年; 目的评估当前我国罕见病药品的医保覆盖情况,梳理罕见病患者报销政策及待遇现状,为提高我国罕见病患者医保待遇做参考。方法统计2023版国家基本医疗保险目录中收录的罕见病药品数量;收集31个省会城市(不包括港澳台)的医保报销政策数据,以注射用重组人凝血因子Ⅶa与艾加莫德α注射液为例模拟测算来评估罕见病患者医保待遇现状。结果罕见病医保覆盖率与药品医保覆盖率分别为68.42%和69.88%,仍有提升空间;罕见病患者整体上医保报销保障力度不足,普通门诊患者个人自负比例甚至达到90%以上。结论建议国家加大罕见病药品医保准入力度、各省探索实施罕见病药品的单行支付政策、各统筹市将更多罕见病纳入门诊特殊疾病范畴,提高保障水平,同时建立多层次保障机制。; 马龙浩陈烨丁锦希; 关键词：罕见病国家基本医疗保险

基于《第一批罕见病目录》的我国罕见病药物上市情况分析被引量：1: 2024年; 目的考察我国罕见病药物的上市现状、一般特征以及时间发展趋势。方法基于《第一批罕见病目录》收纳的121种罕见病,从国家药品监督管理局药品审评中心和药智网数据库中获取相应适应证药物的名称和批准上市信息,提取相关特征变量进行描述性统计分析。结果截至2022年12月31日,该目录收纳的121种罕见病中,有治疗药物上市的仅有32种,共涉及79个罕见病药物。其中,46.84%的药物是国产药,有88.61%的药物被批准成人和儿童都可用;化药占比为67.09%,注射剂占比为59.49%;按解剖学、治疗学及化学分类系统(ATC)分类,A类(消化系统用药)是最多的,占比为20.25%。每年上市的罕见病药物数量在2021年最多,2018-2021年总体呈上升趋势,2022年呈下降趋势。每年上市的罕见病药物中,按ATC分类,L类(抗肿瘤药及免疫用药)在2021年上市的数量最多,为5个;按剂型分类,口服制剂在2022年上市的数量最多,注射剂在2021年上市的数量最多。结论近年来我国罕见病药物上市数量不断增长,但是还远不能满足患者需求,并且上市的国产罕见病药物还非常缺乏。应进一步加快罕见病药物的研发,促进罕见病药物的进口与仿制。; 彭菲菲蒋君好鲍宇健郑航; 关键词：罕见病罕见病药物

在罕见病药物临床研发中应用去中心化临床试验的考虑被引量：2: 2024年; 罕见病药物临床试验面临患者人数少、招募困难、试验周期长、试验期间访视频次多等特殊挑战。在罕见病药物临床研发中,实施“以患者为中心”为研发理念的去中心化临床试验(DCT)模式,借助去中心化元素和数字健康技术,可打破地域限制,受试者可不局限于传统临床试验实施现场(医院/研究中心),能够显著减轻受试者负担、增加受试者的代表性、获得更加广泛科学的研究数据。为指导行业在罕见病药物研发中科学规范的应用DCT,国家药品监督管理局药品审评中心组织起草了《在罕见疾病药物研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》。指导原则为罕见病药物研发实施DCT提供了科学建议,旨在解决罕见病药物研发难点痛点、提高研发效率、优化患者体验。本文将结合该指导原则中的研发理念,阐述当前在罕见病药物研发中应用DCT的研发思考,以期为业界提供参考。; 崔欢欢唐凌崔灿姚珠星杨志敏王海学; 关键词：罕见病药物

基于《第二批罕见病目录》的罕见病药物目录和药物可及性研究被引量：2: 2024年; 目的本研究将梳理《第二批罕见病目录》的罕见病药物,为罕见病药物治疗的管理提供参考。方法基于中国《第二批罕见病目录》,以中国药品说明书、美国食品药品监督管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)批准用于治疗上述疾病的药物为标准,梳理形成中国第二批罕见病药物目录,并对药物的可及性、国产化情况及国家医保目录覆盖情况等进行分析。结果截至2023年12月31日,从疾病角度分析,《第二批罕见病目录》共37种疾病在国内有说明书适应证批准的药物,另有10种疾病有美国FDA或EMA上市并在国内获得批准文号的药物,但在国内为超说明书用药。从药物角度分析,国内有55种药物的说明书适应证批准用于治疗《第二批罕见病目录》疾病,另有22种药物在美国FDA或EMA上市并在国内获得批准文号,但在国内为超说明书用药。上述国内已获批罕见病适应证或已获得批准文号的药物,39种药物至少1种剂型有国产批准文号,覆盖30种罕见病;37种药物用于至少1种罕见病纳入国家医保目录并在报销范围内,覆盖29种罕见病。结论本研究总结了《第二批罕见病目录》的罕见病药物。中国上市的罕见病药物数量及罕见病药物覆盖的疾病种类快速增加,罕见病药物国产化比例及纳入医保目录报销的比例不断提高。; 刘清扬刘鑫左玮王少红张波张波; 关键词：罕见病孤儿药可及性

美国罕见病药物研发激励政策实践及启示——基于药品全生命周期视角被引量：2: 2024年; 通过梳理美国罕见病药物研发的相关激励政策,为我国罕见病药物研发激励保障体系的建设与完善提供参考依据。收集整理美国的罕见病研发激励政策及实践经验,基于药品全生命周期视角对各环节的激励措施进行分析与总结,并结合我国政策现状,从罕见病及罕见病药物的认定机制、基础研究、临床研发、上市审批、市场激励和医疗保障等方面为我国罕见病药物研发激励政策体系的建设和完善提供参考建议。完善的罕见病药物研发激励政策体系是推动罕见病药物创新研发的强劲动力和重要保障,而美国作为第一个为罕见病药物立法的国家,在药品全生命周期各环节都设置了较为完善的研发激励措施,拥有较为完善的政策体系和丰富的实践经验。建议我国在建设罕见病药物研发激励政策的过程中,在完善罕见病及罕见病药物身份认定的基础上,逐步形成覆盖药品全生命周期的“1+n”罕见病药物研发激励政策体系,不断推进罕见病药物创新生态环境建设,促进我国罕见病保障事业持续向前发展。; 邬镜净袁惠琴田梦妍李国栋茅宁莹; 关键词：罕见病药物药物研发

我国罕见病药物研发现状与技术领域分析--以第二批罕见病目录为例: 2024年; 随着罕见病受到越来越多的关注,我国各类药物研发机构也开始投入到罕见病治疗药物的研发。本文基于第二版罕见病目录病种检索相应的药物专利数据,对我国罕见病药物研发现状以及研发技术领域进行分析。研究结果显示,当前我国罕见病药物的研发主体中,高校和研究所占据了较为重要的位置,企业申请的专利较少,而且专利国际申请较少;在研发技术领域中,C12Q1和A61K31是2类最为常见的技术领域。虽然我国罕见病药物专利已取得了一些成绩,但是未来仍需要鼓励高校-研究所-企业之间的研发合作,激励企业更多参与罕见病药物的研发,才能更好地将研发专利转化为实际治疗药物,提高转化率。; 焦杨颜建周李树祥; 关键词：罕见病

罕见病药物临床试验受试者小宝典: 本书作为继《药物临床试验受试者小宝典》和《肿瘤药物临床试验受试者小宝典》之后的又一力作，再次以科普小册子的形式，为罕见病患者及其家属，以及广大医务人员提供了宝贵的参考指南。无论您是罕见病患者及其家属，还是从事临床试验研究...; 洪明晃编

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