目的评价聚乙二醇干扰素-α2b对慢性骨髓增殖性肿瘤患者的临床疗效及不良反应。方法回顾性分析107例慢性骨髓增殖性肿瘤病例,其中包括95例原发性血小板增多症(ET),12例真性红细胞增多症(PV),接受聚乙二醇干扰素-α2b治疗12月以上,分析其临床数据,评价疗效和不良反应。结果接受聚乙二醇干扰素-α2b治疗后,ET及PV患者均获得较高的血液学缓解率(P<0.05),ET与PV治疗组间缓解率差异无统计学意义(0.86 vs 0.78,P>0.05),脾脏长厚径(脾脏指数)下降13.5%(95%CI:8.5%~18.5%),获得血液学缓解的患者MPN10评分下降较为显著(P<0.01)。PV患者JAK2V617F等位基因突变负荷中位值由67.23%(49.6%~84.86%)下降至19.7%(0.57%~74.6%)(P<0.05);ET患者JAK2V617F突变定量阳由48.97%(0.45%~74.24%)下降至22.1%(0.33%~65.42%)(P<0.05)。ET和PV患者观察到轻微不良反应(1-2级),差异无统计学意义。治疗期间血栓事件发生率为2.8%。未观察到严重不良反应。结论聚乙二醇干扰素-α2b治疗PV和ET获得较高的外周血细胞缓解率,具有缩脾疗效,并降低JAK2V617F基因突变负荷,不良反应轻微,多数患者可耐受。
目的研究中国重型血友病A成人患者短期足量预防治疗下的疗效特点。方法对既往按需或低剂量预防治疗的13例重型血友病A成人患者进行关节评估(靶关节超声、HJHS关节评分),回顾性收集按需或低剂量预防治疗时患者的年出血情况,然后前瞻性观察短期足量预防治疗下患者出血情况及关节评估状况的变化,同时调查患者平时活动强度(IPAQ短问卷),测量足量预防治疗下患者72 h FVIII:C谷浓度。结果 13位重型血友病A成人患者中位年龄26.0(20.5～29.0)岁,接受短期足量预防治疗的中位剂量31.0(29.1～33.0)U/kg,3次/周,72 h FVⅢ:C谷浓度1.7%(1.3%～3.4%)。随访3月期间,所有患者的年化出血次数、年化关节出血次数较既往明显减少(P=0.001,P=0.001),但仅有4人(30.8%)实现了"零出血",7人(53.8%)实现了关节"零出血",仍有9人(69.2%)存在突破性出血。关节超声与HJHS评分评估6人(46.2%)靶关节损害程度较前加重,7人(53.8%)则无明显进展。相比于关节未进展组,关节进展组患者可能存在关节基线状态较严重、随访前及随访期间的出血次数较高、体力活动强度较高、而FVIII:C的基线活性较低等状况偏差。结论目前短期足量预防治疗虽可以明显减少出血及部分阻止关节损害的进展,但尚无法实现所有中国重型血友病A成人患者的"零出血"目标,亦无法完全阻止其关节的进一步损害。对于不同临床出血表型、关节状态及体力活动强度的成人患者,可能需要更多评估方法的个体化治疗方案及必要的理疗和手术干预。
